Video: Ar Crispr gali išgydyti cistinę fibrozę?
2024 Autorius: Michael Samuels | [email protected]. Paskutinį kartą keistas: 2023-12-16 01:48
CRISPR / Cas9 yra eksperimentinis metodas gydant cistinę fibrozę (CF). Terapija apima naują baltymo-RNR kompleksą, skirtą ligą sukeliančioms genetinėms mutacijoms šalinti, redaguojant paciento genetiką, koreguojant pačias mutacijas.
Ką tokiu būdu galėtų padaryti cas9 ir Crispr žmonėms, sergantiems cistine fibroze?
CRISPR technologija yra perspektyvi priemonė genų redagavimas Tai suteikia tyrėjams galimybę lengvai pakeisti DNR sekas ir modifikuoti genų funkciją. Šiuo būdu, CRISPR - Cas9 metodas gali būti tinkama priemonė CFTR mutacijai ištaisyti, o vilčių teikiantys rezultatai buvo gauti naudojant audinių ir gyvūnų modelius CF liga.
Be to, ar cistinės fibrozės genų terapija yra sėkminga? Dėl mutacijos plaučiai ir virškinimo sistema užsikemša lipniomis gleivėmis. Tikslas iš genų terapija cistinei fibrozei gydyti yra pakeisti sugedusį CFTR genas su darbiniu. Lyginant su placebu, purkštuvu pristatytas metodas parodė nedidelį, bet reikšmingą plaučių funkcijos pagerėjimą (3,7%).
Be to, ar genų inžinerija gali išgydyti cistinę fibrozę?
Cistinė fibrozė yra genetinis liga, dėl kurios paciento plaučiuose kaupiasi gleivės. Be to, vis dar nėra išgydyti dėl ligos. Dabar pramonės bendradarbiavimo rinkinys galėtų padėti atnešti a genas JK sukurta terapija Cistinės fibrozės genas Terapijos konsorciumas į klinikinius tyrimus.
Kokie būsimi cistinės fibrozės gydymo būdai?
Išvados: Trys nauji agentai, ivakaftorius, VX-809 ir atalurenas, nukreipti į pagrindinius CFTR gamybos defektus. Ivakaftorą neseniai patvirtino FDA, o kiti 2 vaistai vis dar yra klinikiniuose tyrimuose. Pacientai su CF bus naudinga suasmeninti vaistas remiantis jų specifiniu genotipu.
Rekomenduojamas:
Kodėl pacientams, sergantiems cistine fibroze, yra kasos nepakankamumas?
Cistinė fibrozė yra antra dažniausia EPI priežastis po lėtinio pankreatito. Taip atsitinka todėl, kad storos jūsų kasos gleivės blokuoja kasos fermentų patekimą į plonąją žarną. Kasos fermentų trūkumas reiškia, kad jūsų virškinimo traktas turi perduoti iš dalies nesuvirškintą maistą
Kokia mutacija sukelia cistinę fibrozę?
CF sukelia mutacija cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriuje (CFTR). Dažniausia mutacija „F508“yra trijų nukleotidų ištrynimas (reiškia ištrynimą), dėl kurio aminorūgštis fenilalaninas (F) prarandamas 508 -oje baltymo vietoje
Kaip cistinė fibrozė veikia jus socialiai?
Būdamas suaugęs asmuo, turintis CF, jūs galite susidurti su labai skirtingais emociniais ir socialiniais išgyvenimais, pavyzdžiui, susidoroti su darbu ar santykiais ir cistine fibroze. Kai kurie žmonės, sergantys CF, gali jausti kliūtis santykiams užmegzti, pvz., Nepriklausomybės trūkumą ar gėdą dėl simptomų
Ar galite dirbti, jei sergate cistine fibroze?
Ieškote darbo, jei sergate cistine fibroze Kiek įmanoma, CF neturėtų būti leidžiama apriboti jūsų pasirinkimo. Daugelio darbų atveju būtų galima atlikti pagrįstus pakeitimus, kad galėtumėte atlikti šį vaidmenį
Kaip žmogus paveldi cistinę fibrozę?
Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kurią sukelia 7 chromosomos geno mutacijos (pakitimai), viena iš 23 chromosomų porų, kurias vaikai paveldi iš savo tėvų. CF atsiranda dėl mutacijų genuose, kurie gamina baltymą, vadinamą CFTR (cistinės fibrozės transmembraninis reguliatorius)