Kaip genų terapija gali padėti cistinei fibrozei?
Kaip genų terapija gali padėti cistinei fibrozei?

Video: Kaip genų terapija gali padėti cistinei fibrozei?

Video: Kaip genų terapija gali padėti cistinei fibrozei?
Video: Sveikatos receptas. Liga, kuri neaplenkia ir jaunų: Parkinsoną galima atpažinti iš ankstyvų simptomų 2024, Rugsėjis
Anonim

Genų terapija apima teisingų kopijų perdavimą cistinė fibrozė transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) DNR į epitelio ląsteles kvėpavimo takuose. CFTR klonavimas genas 1989 m. buvo atliktas principinis CFTR tyrimas genas perkėlimas in vitro ir gyvūnų modeliuose.

Ar tokiu būdu cistinę fibrozę galima gydyti genų terapija?

Cistinė fibrozė yra genetinis liga, dėl kurios paciento plaučiuose kaupiasi gleivės. Be to, liga vis dar nėra išgydyta. Dabar pramonės bendradarbiavimo rinkinys galėtų padėti atnešti a genų terapija sukūrė JK Cistinės fibrozės genų terapija Konsorciumas į klinikinius tyrimus.

Be to, kaip mokslininkai gydo cistinę fibrozę? Mokslininkai atrado naują gydymo būdą cistinė fibrozė (CF), kuris apima dirbtinių baltymų tiekimą į pacientų plaučių ląsteles, kad pakeistų sugedusius cistinė fibrozė transmembraninio laidumo reguliatoriaus (CFTR) baltymas.

Vėliau kyla klausimas, ar cistinės fibrozės genų terapija yra sėkminga?

Dėl mutacijos plaučiai ir virškinimo sistema užsikemša lipniomis gleivėmis. Tikslas iš genų terapija cistinei fibrozei gydyti yra pakeisti sugedusį CFTR genas su darbiniu. Lyginant su placebu, purkštuvu pristatytas metodas parodė nedidelį, bet reikšmingą plaučių funkcijos pagerėjimą (3,7%).

Kodėl cistinė fibrozė yra geras kandidatas į genų terapiją?

Cistinė fibrozė yra vienišas genas sutrikimas vertinamas kaip geras kandidatas į genų terapiją nes paveiktas genas yra žinomas, tikslinis audinys, plaučiai, yra prieinamas ir mažiau nei 50 proc. genas perdavimas gali duoti klinikinės naudos.

Rekomenduojamas: